Onderzoek

Onderzoek

De ziekte van Batten bestrijden begint bij onderzoek. Wij willen het liefst zo snel mogelijk een behandeling. Helaas is medisch wetenschappelijk onderzoek nooit een snelle route, terwijl ouders na de diagnose haast hebben. Onze rol is om elke mogelijkheid snel, maar ook goed te bekijken. Wetenschappelijk onderzoek kost veel geld en het ingezamelde geld willen we zo goed mogelijk besteden.

Er is nog geen enkele therapie of medicijn om de ziekte te vertragen, te stoppen of te genezen. De laatste jaren zijn er echter hoopvolle ontwikkelingen en vanaf 2019 zijn er zelfs clinical trials. Met ontvangen giften hebben we tot nu toe drie belangrijke wetenschappelijke onderzoeken kunnen (mee) financieren. Hierdoor is een volgende stap gezet richting een therapie voor vertraging van de ziekte. Onze grootste wens is echter een therapie te ontwikkelen die de ziekte stopt, of nog beter, geneest!

WKZ Batten onderzoekscentrum: Beat Batten partnership met het Wilhelmina Kinderziekenhuis in Utrecht

Sinds 2017 financiert de stichting Beat Batten onderzoek binnen het WKZ Ziekenhuis in Utrecht. Daar werkt Willemijn Kuper als Arts-onderzoeker (Divisie Kinderen, Metabole Ziekten) aan een onderzoek om het verloop van de ziekte van Batten beter in beeld te krijgen. Dat is belangrijk omdat als er hopelijk over niet al te lange tijd een behandeling beschikbaar komt, het van groot belang is om nauwkeurig te kunnen vaststellen hoe ver de ziekte gevorderd is. Lees meer over het WKZ Batten onderzoekscentrum aan het WKZ in Utrecht.

Project van Dr. Monther Abu-Remaileh (Universiteit van Stanford, CA, USA)

Een van deze onderzoeken is het project van Dr. Monther Abu Remaileh inzake de werking van het CLN3 eiwit. Dit onderzoek wordt uitgevoerd aan de Stanford University in Californië (Verenigde Staten). Het is een specifiek onderzoek naar de werkzaamheid van lysosomen, een specifiek enzym dat normaal gezien afvalstoffen uit hersencellen verwijdert, maar bij kinderen met Batten niet meer werkt. Het onderzoek kijkt naar hoe er medicatie bij dat specifieke enzym te krijgen is zodat het weer werkzaam wordt.

Dit onderzoek wordt samen met de Duitse NCL Stiftung gefinancierd. Lees meer over het onderzoek van Monther Abu-Remaileh.